Translasjonsflaskehals

Translasjonsflaskehals viser til den vanskelige fasen i medisinsk forskning der lovende laboratoriefunn sliter med å bli utviklet til praktiske, godkjente kliniske behandlinger. Fasen preges av høyt frafall. Den omtales gjerne som «dødens dal». Fenomenet utgjør en kritisk sårbarhet i den moderne biomedisinske utviklingskjeden.

Reisen fra første oppdagelse til tilgjengelig pasientbehandling beskrives tradisjonelt som en bevegelse «fra benk til seng». Grunnforskning gir ofte banebrytende innsikt i sykdomsmekanismer og avdekker mulige behandlingsmål. Å oversette disse funnene til trygge og effektive behandlinger for mennesker er likevel notorisk vanskelig. Translasjonsflaskehalsen oppstår først og fremst mellom den prekliniske fasen (med cellekulturer og dyremodeller) og tidlige kliniske studier på mennesker.

Flere forhold bidrar til denne flaskehalsen. Biologiske forskjeller er en viktig årsak. Behandlinger som kurerer sykdom hos mus eller virker i petriskåler, feiler ofte hos mennesker på grunn av komplekse fysiologiske forskjeller. Overgangen krever i tillegg en kraftig opptrapping av finansiering, streng etterlevelse av komplekse regulatoriske krav, og utvikling av skalerbare produksjonsprosesser. Mange akademiske institusjoner er sterke på grunnforskning, men mangler infrastrukturen og kapitalen som trengs i senere faser. Legemiddelselskaper kan samtidig kvie seg for å investere i uprøvde konsepter i tidlig fase.

I det bredere medisinske fagfeltet har translasjonsflaskehalsen bidratt til å skape en helt ny disiplin: translasjonsmedisin. Feltet søker å effektivisere veien fra oppdagelse til anvendelse ved å fremme samarbeid mellom laboratorieforskere, klinikere, industripartnere og regulatoriske myndigheter. Initiativer som opprettelsen av National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) i USA viser at gapet er blitt systemisk anerkjent.

For pasienter og allmennheten har translasjonsflaskehalsen store konsekvenser. Den er hovedgrunnen til at omtalte medisinske gjennombrudd ofte bruker tiår på å nå klinikken, hvis de i det hele tatt kommer dit. Feilraten i denne fasen er høy. Opptil 90 prosent av legemidlene som går inn i kliniske studier, ender med å feile. Dette driver opp kostnadene til forskning og utvikling, noe som igjen gjenspeiles i høye priser på godkjente legemidler. Å overvinne translasjonsflaskehalsen er avgjørende for å kunne gi rettidige, livreddende behandlinger til pasienter med sykdommer som i dag ikke kan behandles.