Mitokondriecocktail

En mitokondriecocktail er et terapeutisk regime som består av ulike vitaminer, antioksidanter og metabolske kofaktorer. Det er utformet for å støtte cellenes energiproduksjon. Den brukes først og fremst i behandlingen av mitokondriesykdommer. Dette er en gruppe komplekse genetiske sykdommer som svekker mitokondrienes funksjon. Mitokondrier er organeller som står for over 90 % av energien kroppens celler trenger. Denne energien leveres i form av adenosintrifosfat (ATP). Når mitokondriene svikter, mister cellene energi. Dette gir en lang rekke invalidiserende symptomer, særlig i organer med høyt energibehov som hjerne, hjerte og muskler.

«Cocktailen» er ikke et standardisert legemiddel godkjent av FDA. Den er en individuelt tilpasset kombinasjon av tilskudd som forskrives av en lege. Målet er å tilføre viktige næringsstoffer som kan omgå defekte trinn i mitokondrienes energiproduserende reaksjonsveier. Tilskuddene skal også styrke funksjonen til de gjenværende friske mitokondriene, eller dempe oksidativt stress. Oksidativt stress er et skadelig biprodukt av mitokondriell dysfunksjon. Vanlige ingredienser er koenzym Q10 (CoQ10), L-karnitin, B-vitaminer (som riboflavin og tiamin), alfa-liponsyre og kreatin. Hver av disse er valgt for sin spesifikke rolle i cellulær metabolisme.

Bruk av mitokondriecocktail hører inn under støttende eller metabolsk behandling. For de aller fleste mitokondriesykdommer finnes det ingen helbredende behandling. Behandlingen er derfor rettet mot symptomlindring, forebygging av komplikasjoner og bedring av pasientens livskvalitet. Cocktailen er en av de viktigste terapeutiske strategiene som forsøker å rette opp underliggende biokjemiske defekter. Den skiller seg fra mer avanserte, eksperimentelle tilnærminger som genterapi. Genterapi forsøker å korrigere den underliggende genetiske årsaken. Mitokondriesykdommer er genetisk og klinisk svært forskjellige. Derfor er det ikke mulig å bruke én og samme behandling for alle. Den individuelt tilpassede naturen til cocktailen er dermed en logisk tilnærming, selv om den i stor grad er empirisk basert.

For pasienter og familier som er rammet av mitokondriesykdom, er cocktailen ofte et av få tilgjengelige tiltak som kan gi symptomlindring. Anekdotiske rapporter og små studier antyder at enkelte kan ha nytte av behandlingen, for eksempel i form av mindre utmattelse eller bedre muskelstyrke. Den samlede vitenskapelige dokumentasjonen for effekt er likevel begrenset. Den mangler støtte fra store, randomiserte kontrollerte studier. Dette kunnskapsgapet skyldes delvis at sykdommene er sjeldne og ulike. Det gjør det vanskelig å gjennomføre store studier. Bruken av disse cocktailene kan derfor være omstridt. Komponentene er ofte dyre og dekkes ikke alltid av helseforsikring. Behandlingen må følges tett opp av en spesialist i metabolsk eller mitokondriell medisin. Slik kan man overvåke effekt og mulige bivirkninger, og løpende tilpasse regimet til den enkelte pasients behov.